Entrada Therapeutics' nye medicin mod Duchenne-muskelsvind, en sjælden og alvorlig muskelsygdom, skuffede i en tidlig forsøgsfase. Resultaterne rejser spørgsmål vedrørende virksomhedens konkurrenceevne på et marked, der allerede er præget af adskillige konkurrenter.
Medicinen tilhører en ny generation af såkaldte exon-skippere. Disse lægemidler er designet til at hjælpe patienter med specifikke mutationer med at producere en forkortet, men stadig funktionel, form af dystrofin-proteinet. Dystrofin mangler hos personer med Duchenne-muskelsvind, hvilket fører til progressiv muskelsvækkelse og tidlig død.
Den første exon-skipper, udviklet af Sarepta Therapeutics, havde kun marginal effekt på proteinproduktionen, men blev alligevel godkendt i 2016 under betydelig pres fra patientforeninger. Siden da har forskere arbejdet på at forbedre molekylerne, så de bedre kan trænge ind i muskelcellerne. Dette har resulteret i markant højere niveauer af dystrofin i patienter.
Entradas forsøg viser imidlertid, at deres nye tilgang endnu ikke lever op til forventningerne. Det rejser tvivl om, hvorvidt virksomheden kan konkurrere med de mere etablerede aktører på markedet, herunder Sarepta og andre udviklere af exon-skippere.
Relaterede artikler
BeOne får FDA-godkendelse i kapløbet om lymfombehandling
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Farmaceutisk nyhedsbrev: Lovende resultater for Duchenne-medicin, store fyringer hos Takeda og mere
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
Biogen’s nye Alzheimer-medicin viser lovende, men blandede resultater
Biogen reported mixed results Thursday from a mid-stage clinical trial investigating a treatment for Alzheimer’s disease that targets the protein tau...
Revolutionerende genbehandling for Duchenne: Succes i forsøg baner vej for FDA-godkendelse
Regenxbio said Thursday that its experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy produced sufficiently high levels of a miniaturized muscle...
CREATE Medicines rejser 122 millioner dollars til revolutionerende CAR-T-terapier
CREATE Medicines has a new name, an expanded pipeline, and now fresh funding to propel the company’s first CAR-T candidates through human trials. Up u...
Ny FDA-chef Diamantas ventes at sikre stabilitet i biotek-sektoren
This is the online version of Adam’s Biotech Scorecard, a subscriber-only newsletter. STAT+ subscribers can sign up here to get it delivered to their...
Genterapi-virus forbundet med drengs kræftsvulst
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Good morning. Let’s get st...
FDA-kommissær trækker sig – hvad betyder det for medicinalindustrien?
Good morning, everyone, and how are you today? The middle of the week has finally arrived, and you should congratulate yourselves for making it this f...