デュシェンヌ型筋ジストロフィー Entrada Therapeutics エクソン・スキッピング 筋ジストロフィー治療薬 Sarepta Therapeutics

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の次世代薬を開発するEntrada Therapeutics社は、早期臨床試験で期待外れの結果を発表した。同社の競争力に疑問が投げかけられており、治療薬開発競争が激化する中で注目を集めている。

Entrada社は、エクソン・スキッピング技術を用いた新薬を開発する企業の一つだ。この技術は、特定の遺伝子変異を持つ患者が、ジストロフィンと呼ばれるタンパク質を部分的にでも機能する形で産生できるように設計されている。ジストロフィンはデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に欠損しているタンパク質だ。

同技術を初めて実用化したSarepta Therapeutics社の薬は、2016年に承認されたものの、タンパク質産生効果は限定的だった。しかし、患者団体からの強い要望により承認に至った経緯がある。その後、科学者たちは筋肉細胞への浸透性を高めるために分子設計を見直し、ジストロフィン産生量を大幅に向上させる技術を開発した。

出典: STAT News
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