Компания Entrada Therapeutics столкнулась с разочаровывающими результатами первых клинических испытаний своего нового препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Это вызывает сомнения в её конкурентоспособности на фоне ужесточающейся конкуренции в данной области.
Препарат относится к классу экзон-скиппинговых лекарств, которые разрабатывают несколько компаний. Эти медикаменты предназначены для того, чтобы пациенты с определёнными мутациями могли производить укороченные, но всё ещё функциональные формы белка дистрофина — вещества, отсутствие которого характерно для данного заболевания.
Первый подобный препарат, разработанный компанией Sarepta Therapeutics, показал лишь минимальный эффект в отношении выработки белка, но был одобрен в 2016 году под давлением со стороны пациентских организаций. С тех пор учёные усовершенствовали молекулы этих лекарств, чтобы они лучше проникали в мышечные клетки, что привело к значительному увеличению уровня дистрофина.
Похожие статьи
BeOne получила одобрение FDA в гонке по лечению лимфомы
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Фармацевтические новости: успехи препарата для лечения Дюшенна, сокращения в Takeda и другие важные события
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
Biogen: новый препарат против болезни Альцгеймера показывает неоднозначные результаты в клинических испытаниях
Biogen reported mixed results Thursday from a mid-stage clinical trial investigating a treatment for Alzheimer’s disease that targets the protein tau...
Regenxbio: успешные испытания генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Regenxbio said Thursday that its experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy produced sufficiently high levels of a miniaturized muscle...
CREATE Medicines привлекла $122 млн для разработки CAR-T терапий против рака и аутоиммунных заболеваний
CREATE Medicines has a new name, an expanded pipeline, and now fresh funding to propel the company’s first CAR-T candidates through human trials. Up u...
Новый временный глава FDA: кто такой Кайл Диамантас и чего ждать бизнесу
This is the online version of Adam’s Biotech Scorecard, a subscriber-only newsletter. STAT+ subscribers can sign up here to get it delivered to their...
Генная терапия: вирусы обвинили в развитии опухоли у ребёнка
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Good morning. Let’s get st...
FDA: отстранение комиссара Макары и новые данные о препарате Lilly для похудения
Good morning, everyone, and how are you today? The middle of the week has finally arrived, and you should congratulate yourselves for making it this f...