Het experimentele Duchenne-medicijn van Entrada Therapeutics heeft teleurstellende resultaten opgeleverd in een vroege klinische fase. Dit roept vragen op over de concurrentiepositie van het bedrijf in een markt die steeds voller raakt met nieuwe behandelopties.
Entrada is een van de bedrijven die werkt aan exon-skipping medicijnen, een nieuwe generatie geneesmiddelen voor Duchenne spierdystrofie. Deze medicijnen zijn ontwikkeld om patiënten met bepaalde genetische mutaties te helpen bij de productie van verkorte, maar nog steeds functionele vormen van dystrofine. Dit eiwit ontbreekt bij patiënten met Duchenne.
Het eerste exon-skipping medicijn, ontwikkeld door Sarepta Therapeutics, toonde in 2016 slechts marginale effecten op de eiwitproductie. Desondanks werd het goedgekeurd onder grote druk van patiëntenorganisaties. Sindsdien hebben wetenschappers de moleculen herontworpen om ze beter in spiercellen te laten doordringen, wat leidde tot aanzienlijk hogere dystrofinewaarden.
De teleurstellende resultaten van Entrada benadrukken de uitdagingen binnen deze snel evoluerende behandelingsmarkt. Patiënten en onderzoekers blijven zoeken naar effectievere oplossingen voor deze ernstige spierziekte.
Gerelateerde artikelen
FDA keurt nieuwe celtherapie goed: BeOne maakt opmars in behandeling van lymfoom
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Farmaceutica: Positieve resultaten Duchenne-medicijn, 4.500 banen bij Takeda en meer
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
Biogen’s tau-remmend medicijn tegen Alzheimer toont wisselende resultaten in middelgrote studie
Biogen reported mixed results Thursday from a mid-stage clinical trial investigating a treatment for Alzheimer’s disease that targets the protein tau...
Regenxbio meldt succesvolle Duchenne-gentherapie: doorbraak voor FDA-aanvraag
Regenxbio said Thursday that its experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy produced sufficiently high levels of a miniaturized muscle...
CREATE Medicines haalt $122 miljoen op voor baanbrekende CAR-T-therapieën
CREATE Medicines has a new name, an expanded pipeline, and now fresh funding to propel the company’s first CAR-T candidates through human trials. Up u...
Nieuwe interim-FDA-baas Diamantas: een rustige overgang voor de biotechsector
This is the online version of Adam’s Biotech Scorecard, a subscriber-only newsletter. STAT+ subscribers can sign up here to get it delivered to their...
Genetische therapie mogelijk gelinkt aan tumor bij jongen: wat betekent dit?
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Good morning. Let’s get st...
FDA-commissaris Makary stapt op na interne kritiek: wat betekent dit voor de farmaceutische sector?
Good morning, everyone, and how are you today? The middle of the week has finally arrived, and you should congratulate yourselves for making it this f...