Firma Entrada Therapeutics doświadczyła niepowodzenia w wczesnych badaniach klinicznych swojego nowej generacji leku przeznaczonego do leczenia zaniku mięśni Duchenne’a (DMD). Wyniki te budzą pytania o konkurencyjność firmy na rynku, który staje się coraz bardziej zatłoczony.
Lek opracowywany przez Entrada należy do grupy terapii eksomowych, których celem jest umożliwienie pacjentom z określonymi mutacjami produkcji skróconej, ale wciąż funkcjonalnej postaci dystrofiny – białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania mięśni, którego brak charakteryzuje DMD.
Pierwszy lek z tej klasy, opracowany przez Sarepta Therapeutics, został zatwierdzony w 2016 roku mimo marginalnej skuteczności w produkcji dystrofiny. Decyzja ta była wynikiem ogromnej presji ze strony organizacji pacjenckich. Od tego czasu naukowcy opracowali nowe metody modyfikacji cząsteczek terapeutycznych, co pozwala na znacznie skuteczniejsze wnikanie do komórek mięśniowych i zwiększenie produkcji białka.
Powiązane artykuły
BeOne otrzymuje zgodę FDA w wyścigu terapeutycznym w chłoniakach
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Farmacja: pozytywne wyniki leku na DMD, zwolnienia w Takeda i inne ważne informacje
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
Biogen: Nowy lek przeciw Alzheimerowi redukuje białko tau – obiecujące wyniki badań
Biogen reported mixed results Thursday from a mid-stage clinical trial investigating a treatment for Alzheimer’s disease that targets the protein tau...
Regenxbio ogłasza sukces terapii genowej w leczeniu dystrofii Duchenne'a – droga do rejestracji FDA otwarta
Regenxbio said Thursday that its experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy produced sufficiently high levels of a miniaturized muscle...
CREATE Medicines pozyskuje 122 mln dolarów na rozwój terapii CAR-T nowej generacji
CREATE Medicines has a new name, an expanded pipeline, and now fresh funding to propel the company’s first CAR-T candidates through human trials. Up u...
Nowy p.o. szefa FDA – Kyle Diamantas ma stabilizować agencję bez zbędnych napięć
This is the online version of Adam’s Biotech Scorecard, a subscriber-only newsletter. STAT+ subscribers can sign up here to get it delivered to their...
Wirusy terapii genowej powiązane z nowotworem u chłopca – nowe doniesienia naukowe
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Good morning. Let’s get st...
FDA: Rezygnacja komisarza Makary’ego, nowe badania nad lekiem na odchudzanie Lilly
Good morning, everyone, and how are you today? The middle of the week has finally arrived, and you should congratulate yourselves for making it this f...