Entrada Therapeutics ha comunicato che il proprio farmaco di nuova generazione per la distrofia muscolare di Duchenne ha deluso nei primi test clinici. Il risultato mette in discussione la competitività dell'azienda in un settore in rapida evoluzione, caratterizzato da numerose alternative terapeutiche in sviluppo.
Entrada fa parte di un gruppo di società che lavorano su farmaci exon-skipping, una tecnologia che mira a consentire ai pazienti con specifiche mutazioni di produrre forme ridotte ma comunque funzionali di distrofina, la proteina carente nella distrofia di Duchenne.
Il primo farmaco di questa categoria, sviluppato da Sarepta Therapeutics, aveva mostrato effetti marginali sulla produzione di proteine ma era stato approvato nel 2016 sotto forte pressione da parte degli attivisti dei pazienti. Da allora, i ricercatori hanno perfezionato queste molecole per migliorarne l'efficacia, consentendo livelli significativamente più elevati di distrofina nei muscoli.
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