Terapia gênica devolve audição a crianças surdas em marco histórico da medicina

A ciência atingiu um marco histórico em 2026: crianças nascidas com surdez profunda recuperaram a audição após uma única dose de terapia gênica. Em um laboratório, um menino de dois anos, surdo desde o nascimento, não reagia a sons. Seis semanas após receber a injeção experimental, ao ouvir um tom novamente, ele virou a cabeça em direção ao ruído. Seu avô chamou seu nome, e o garoto olhou para o lado, demonstrando que podia ouvir pela primeira vez.

“Quando os pais perceberam que a criança respondia ao som, eles choraram”, conta o Dr. Yilai Shu, do Hospital Eye ENT da Universidade Fudan, que liderou o estudo. “A família inteira chorou.” O vídeo do momento emocionante foi divulgado como parte dos resultados do ensaio clínico internacional da terapia gênica para o gene OTOF, conduzido pela Mass Eye and Ear (EUA) e pela Universidade Fudan (China).

Outro paciente, tratado há 13 semanas, aparece dançando ao som de música, ilustrando a transformação proporcionada pelo tratamento. Esses resultados levaram à aprovação acelerada do medicamento Otarmeni, desenvolvido pela Regeneron, pela FDA em 23 de abril. O remédio é indicado para perda auditiva severa a profunda causada por mutações no gene OTOF.

Resultados promissores e duradouros

No ensaio clínico pivotal, 80% dos pacientes tratados apresentaram melhora mensurável na audição, e 42% atingiram a capacidade de ouvir sussurros. Dois anos e meio após o tratamento, 90% dos pacientes ainda mantinham a audição recuperada.

Para as famílias envolvidas, o impacto é comparado a um milagre. “Levar pacientes do silêncio ao som é algo que parece impossível, mas agora é realidade”, afirma um dos pesquisadores.

Da tragédia à esperança: a evolução da terapia gênica

A jornada até esse avanço não foi fácil. Em 1999, a terapia gênica sofreu um retrocesso devastador quando o adolescente Jesse Gelsinger morreu quatro dias após receber uma injeção experimental na Universidade da Pensilvânia. Foi a primeira morte registrada em um ensaio clínico de terapia gênica, levando à suspensão de testes nos EUA, ao endurecimento das regulamentações pela FDA e ao corte de financiamentos.

Durante anos, o campo ficou estagnado. Muitos pesquisadores abandonaram a área, e o termo “terapia gênica” tornou-se sinônimo de risco. Somente após mudanças significativas nos métodos de entrega dos genes — como o uso de vetores virais seguros e técnicas mais precisas — o campo começou a se recuperar.

Agora, 27 anos após a tragédia de Gelsinger, a ciência não apenas ressurgiu, como entregou um tratamento capaz de reverter formas congênitas de surdez. O desafio atual não é mais se a terapia gênica funciona, mas sim como torná-la acessível a um número maior de pacientes, a preços viáveis, para doenças que afetam mais do que algumas centenas de crianças por ano.

O futuro: da exceção à regra

Se os próximos anos consolidarem a eficácia e a acessibilidade dessas terapias, o que hoje parece um milagre poderá se tornar medicina comum. Especialistas acreditam que, com os avanços tecnológicos e regulatórios, a terapia gênica poderá tratar não apenas doenças raras, mas também condições mais prevalentes, como algumas formas de cegueira e distúrbios neurológicos.

“O Otarmeni é apenas o começo”, diz um geneticista envolvido na pesquisa. “Estamos testemunhando o nascimento de uma nova era na medicina, onde doenças antes consideradas incuráveis podem ser tratadas com uma única intervenção.”