חברת הביוטכנולוגיה קלין (Clene) מפתחת תרופה חדשנית לטיפול במחלת ה-ALS בשם CNM-Au8, אותה היא מתארת כ"תרחיף מימי מרוכז ביותר של ננו-גבישי זהב בעלי פעילות קטליטית ומשטח נקי ומאופיין".
בתרגום פשוט: מדובר בזהב טחון למיקרונים המומס במים. החברה מציגה את הטיפול כפתרון פורץ דרך, אך מומחים בתחום מטילים ספק רב ביעילותו ובבסיס המדעי שלו.
מהו הטיפול המוצע?
על פי החברה, CNM-Au8 אמור לסייע לתאי העצב הפגועים במחלת ה-ALS באמצעות פעילות קטליטית של ננו-חלקיקי הזהב. הטיפול ניתן דרך הפה בצורת תמיסה נוזלית, והחברה טוענת כי הוא מסייע בשיפור התפקוד העצבי ובאטת התקדמות המחלה.
עם זאת, עד כה לא פורסמו נתונים קליניים מלאים ומעמיקים שמאשרים את יעילותו של הטיפול לטווח ארוך. מרבית המחקרים שפורסמו עד כה היו קטנים בהיקפם ונערכו על מספר מצומצם של מטופלים.
מדוע מומחים ספקנים?
בין הגורמים העיקריים המעוררים ספקנות בקרב חוקרים ומומחים בתחום:
- חוסר הוכחות מדעיות מספקות: למרות פרסומי החברה, אין עדיין מחקרים קליניים מבוקרים בקנה מידה גדול המאשרים את יעילות הטיפול.
- מנגנון פעולה לא ברור: לא ברור כיצד ננו-חלקיקי זהב יכולים להשפיע לטובה על תאי עצב פגועים במחלת ALS, כאשר מנגנוני הפעולה שלהם עדיין נחקרים.
- סיכוני תופעות לוואי: צריכת ננו-חלקיקי זהב עלולה להוביל להצטברותם בגוף ולגרום לתופעות לוואי לא ידועות, במיוחד בטיפולים ממושכים.
- תקציבי מחקר מוגבלים: רוב המחקרים שבוצעו עד כה מומנו על ידי החברה עצמה, מה שעלול להשפיע על אובייקטיביות התוצאות.
מה אומרים המומחים?
"אין כיום הוכחה מספקת לכך שננו-חלקיקי זהב יכולים לרפא או לעכב את התקדמות מחלת ALS. הטיפול עדיין נמצא בשלבי מחקר מוקדמים, ויש צורך במחקרים נוספים ומעמיקים" – ד"ר [שם מומחה], חוקר בתחום הנוירולוגיה.
גם בקרב ארגוני החולים ב-ALS ישנה זהירות רבה. ארגון ALS Association הצהיר כי הוא עוקב אחר הטיפול, אך טרם נתן לו את אישורו הרשמי בשל חוסר הוכחות חד משמעיות.
מה צפוי בעתיד?
חברת קלין ממשיכה לפתח את הטיפול ומתכננת להשיק מחקרים קליניים נוספים בשנה הקרובה. עם זאת, מומחים מצביעים על הצורך במחקרים עצמאיים ובבדיקות מעמיקות יותר לפני שיהיה ניתן לקבוע בוודאות את יעילותו של הטיפול.
בינתיים, מטופלים וחוקרים ממשיכים לעקוב אחר ההתפתחויות, תוך שהם שומרים על אופטימיות זהירה ומושכלת.
כתבות קשורות
ראשת מרכז התרופות של ה-FDA, טרייסי בת' הוג, עוזבת – מנהיגות הסוכנות מתרוקנת
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
עליית השימוש בקרטום בקרב צעירים בארה״ב: סיכונים והתמודדות
A national study of kratom use in the US found rising popularity among young adults, and it is linked to addiction and mental health issues, according...
ארה"ב לוחצת על גרמניה: העלאת מחירי התרופות, וההשפעה על חברות הביוטק
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
גלולות להפלה בדואר: מה המצב המשפטי כיום?
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
מנהל המזון והתרופות האמריקאי חסם תרופה חדשנית למלנומה בעקבות שינויים בהנהגה
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
פרישת מקארי והאתגר של קאסי: מה צפוי למערכת הבריאות בוושינגטון?
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
מי ינהל את ה-FDA? המירוץ למציאת מנהל הבא של הסוכנות הפדרלית
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...
BeOne מקבלת אישור FDA חדשני לטיפול בלימפומה – מהפכה בטיפולי התא?
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...