Компания Latus Bio, занимающаяся разработкой генной терапии, объявила о привлечении $42 млн инвестиций для старта первых клинических испытаний. Эти средства помогут компании обойти проблемы, с которыми столкнулся её более продвинутый конкурент в этой области.
В текущем году Latus Bio ведёт разработку двух терапевтических препаратов. Первый из них предназначен для лечения редкого генетического заболевания, известного как CLN2-болезнь Баттена — фатального состояния, вызывающего эпилептические припадки, потерю зрения и когнитивные нарушения. Ожидается, что первые клинические данные по этому препарату будут получены к концу года.
Теперь компания фокусирует внимание на втором кандидате в лекарственные средства — генной терапии для лечения болезни Хантингтона. Это наследственное нейродегенеративное заболевание, приводящее к прогрессирующему ухудшению когнитивных и двигательных функций.
Основателем Latus Bio является Беверли Дэвидсон, занимающая должность директора по научной стратегии в Детской больнице Филадельфии. Её опыт и экспертиза в области генной терапии стали ключевым фактором в развитии компании.
Похожие статьи
США давят на Германию: как Америка пытается поднять цены на лекарства
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Кто заменит Макары на ключевом посту в FDA и что это значит для здравоохранения США
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
BeOne получила одобрение FDA в гонке по лечению лимфомы
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Фармацевтические новости: успехи препарата для лечения Дюшенна, сокращения в Takeda и другие важные события
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
Biogen: новый препарат против болезни Альцгеймера показывает неоднозначные результаты в клинических испытаниях
Biogen reported mixed results Thursday from a mid-stage clinical trial investigating a treatment for Alzheimer’s disease that targets the protein tau...
CREATE Medicines привлекла $122 млн для разработки CAR-T терапий против рака и аутоиммунных заболеваний
CREATE Medicines has a new name, an expanded pipeline, and now fresh funding to propel the company’s first CAR-T candidates through human trials. Up u...
Regenxbio: успешные испытания генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Regenxbio said Thursday that its experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy produced sufficiently high levels of a miniaturized muscle...
Новый временный глава FDA: кто такой Кайл Диамантас и чего ждать бизнесу
This is the online version of Adam’s Biotech Scorecard, a subscriber-only newsletter. STAT+ subscribers can sign up here to get it delivered to their...