Ett amerikanskt bioteknikföretag har säkrat ytterligare 42 miljoner dollar för att påbörja sina första kliniska prövningar. Målet är att undvika de problem som tidigare drabbat konkurrenter inom samma område.

Latus Bio, grundat av Beverly Davidson som också är chef för strategisk vetenskaplig utveckling vid Children’s Hospital of Philadelphia, driver just nu två behandlingar genom kliniska prövningar under 2024. Den första behandlingen riktar sig mot CLN2-sjukdom, en dödlig genetisk sjukdom som orsakar epileptiska anfall, synförlust och kognitiva problem. Företaget räknar med att presentera initiala kliniska data redan innan årets slut.

Nu vänder sig Latus Bio mot sin andra läkemedelskandidat: en genterapibehandling mot Huntingtons sjukdom. Denna neurodegenerativa sjukdom drabbar för närvarande omkring 1 000 personer i Sverige och saknar idag botemedel. Genom att leverera en frisk kopia av den defekta genen hoppas forskarna kunna bromsa eller stoppa sjukdomsförloppet.

Källa: STAT News