CRISPR und Gen-Therapie: Hoffnung für Menschen mit Down-Syndrom?

Eine neue Gen-Therapie gibt tauben Kindern die Fähigkeit zu hören. Forscher des Biotech-Unternehmens Regeneron Pharmaceuticals präsentierten kürzlich die erfolgreiche Behandlung. Ein Patient, Travis Smith, wurde mit 18 Monaten behandelt und kann nun hören. Insgesamt zeigten 80 Prozent der Teilnehmer im Alter von 10 Monaten bis 16 Jahren deutliche Hörverbesserungen, 42 Prozent erreichten sogar ein normales Hörvermögen – inklusive der Fähigkeit, Flüstern zu verstehen. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat die Therapie bereits zugelassen.

Parallel dazu macht die Forschung Fortschritte bei der Behandlung des Down-Syndroms. Wissenschaftler der Harvard Medical School berichteten kürzlich über erste Erfolge bei der Stummschaltung des zusätzlichen Chromosoms 21, das für die genetische Störung verantwortlich ist. Down-Syndrom führt zu lebenslanger geistiger Behinderung, Entwicklungsverzögerungen sowie erhöhten Risiken für Herzprobleme, Verdauungsstörungen und Alzheimer. Die Forscher betonen, dass es sich um ein vorgelagertes Zellexperiment handelt, doch die Ergebnisse könnten den Weg für zukünftige Therapien ebnen.

Die Entwicklung wirft jedoch ethische Fragen auf. In den USA entscheiden sich rund 67 Prozent der Frauen nach einem positiven pränatalen Down-Syndrom-Test für einen Schwangerschaftsabbruch. Könnten genetische Korrekturen vor der Geburt diese Zahlen verändern? Und wie steht es um die Behandlung bereits lebender Menschen mit Down-Syndrom?

Felicity Boardman, Bioethikerin an der University of Warwick, warnt vor möglichen negativen Konsequenzen: Genetische Therapien für Taubheit, Kleinwuchs oder Blindheit könnten Vorurteile gegenüber Menschen mit Behinderungen verstärken. Gleichzeitig zeigt die Nachfrage nach Korrekturmaßnahmen – etwa Cochlea-Implantaten bei Taubheit oder Gentherapien bei Blindheit –, dass viele Betroffene und ihre Familien solche Behandlungen begrüßen. Allein in den USA nutzen bereits 315.000 Gehörlose Cochlea-Implantate.

Während die Regeneron-Therapie bei Kindern bereits von Eltern genehmigt wird, bleibt die Frage nach der Zustimmung bei Erwachsenen mit Down-Syndrom komplex. Die Debatte über den Einsatz von CRISPR und Gen-Therapien bei bereits bestehenden Behinderungen ist damit noch lange nicht abgeschlossen.