FDA herziet beslissing over zeldzame bloedkankerbehandeling na onverwachte afwijzing

FDA trekt eerdere afwijzing in

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft haar beslissing om het medicijn Ebvallo af te wijzen voor een zeldzame vorm van bloedkanker herzien. Dit volgt op een akkoord tussen de toezichthouder en de fabrikanten Pierre Fabre Pharmaceuticals en Atara Biotherapeutics.

Uit een gezamenlijke verklaring van donderdag bleek dat een ontmoeting met FDA-functionarissen in late april heeft geleid tot deze ommekeer. De FDA erkent nu dat de reeds afgeronde enkelarmige klinische studie voldoende bewijs levert voor een herbeoordeling en mogelijke goedkeuring van het medicijn.

Eerdere afwijzing gebaseerd op vermeende tekortkomingen

In januari wees de FDA Ebvallo nog af, met als belangrijkste argument dat de klinische studie onvoldoende bewijs had opgeleverd. De studie werd destijds door de Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) beoordeeld, onder leiding van Vinay Prasad, die eind april vertrok bij de FDA.

De fabrikanten benadrukten dat de studie wel degelijk voldeed aan de vereiste criteria voor een beoordeling. De FDA heeft nu, na overleg, deze opvatting overgenomen.

Wat betekent dit voor patiënten?

Ebvallo is ontwikkeld als behandeling voor posttransplantatie lymfoproliferatieve aandoening (PTLD), een zeldzame en vaak dodelijke complicatie die kan optreden na een stamcel- of orgaantransplantatie. De goedkeuring van dit medicijn zou een belangrijke doorbraak betekenen voor patiënten die momenteel weinig behandelopties hebben.

De herziening van de FDA-opinie biedt nieuwe hoop op een snellere beschikbaarheid van Ebvallo voor de patiënten die het nodig hebben. De komende maanden zullen bepalend zijn voor de definitieve goedkeuring.