Patiënten hebben recht op experimentele behandelingen. Waarom wordt dat recht niet nageleefd?

De afgelopen weken zorgde de beslissing van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om de experimentele immuuntherapie RP1 niet goed te keuren voor gevorderd melanoom voor veel ophef. De FDA stuurde een zogeheten ‘complete response letter’, waarin de goedkeuring werd geweigerd op basis van onvoldoende bewijs voor effectiviteit en zorgen over de opzet van de klinische proef.

Oncologen en onderzoekers reageren verontwaardigd. Zij wijzen erop dat de FDA veelbelovende resultaten uit de proef negeerde en normen hanteerde die mogelijk niet van toepassing zijn op patiënten die al alle standaardbehandelingen hebben uitgeprobeerd. Voor deze groep kan een experimentele therapie het verschil maken tussen hoop en geen enkele optie meer. Maar waarom wordt deze hoop hen onthouden?

Deze zaak roept een prangende vraag op: wat is er gebeurd met het ‘Right to Try’-beleid, dat tijdens de eerste termijn van president Trump werd ingevoerd? Dit beleid was juist bedoeld voor precies deze situatie. Toch blijkt dat het ‘recht’ om experimentele behandelingen te proberen in de praktijk vaak meer op papier bestaat dan in werkelijkheid.

Het federale Right to Try Act werd in 2018 aangenomen met een eenvoudige boodschap: terminaal zieke patiënten met beperkte behandelopties moeten toegang krijgen tot nog niet goedgekeurde therapieën, zonder jaren te hoeven wachten op een definitieve FDA-goedkeuring. Het doel was om bureaucratische obstakels weg te nemen en meer flexibiliteit te bieden aan patiënten, artsen en farmaceutische bedrijven.

Critici waarschuwden destijds dat de wet minder zou opleveren dan beloofd. Zij stelden dat de echte drempels niet alleen bij de FDA lagen, maar ook bij de terughoudendheid van fabrikanten, de eisen van ethische toetsingscommissies en aansprakelijkheidsrisico’s. En in dat opzicht hadden ze gelijk.

De beloftes waren groot. Toen president Donald Trump in 2018 de wet ondertekende, omringd door patiënten, sprak hij over een ‘fundamentele vrijheid’ die stervende patiënten hoop zou geven. Acht jaar later blijkt de praktijk veel minder rooskleurig. Volgens de FDA zijn er tussen 2018 en 2022 slechts twaalf geneesmiddelen via dit traject verstrekt. Sindsdien zijn het er jaarlijks hooguit een paar meer. Het was niet zozeer een nieuwe route naar behandeling, maar eerder een toestemmingsbrief die zelden tot daadwerkelijke toegang leidt.

De kloof tussen belofte en realiteit werd al snel duidelijk. In 2019 berichtte STAT News over een ALS-patiënt wiens naam in de wet voorkwam, maar die desondanks geen toegang kreeg tot een experimentele behandeling omdat farmaceutische bedrijven weigerden deze te verstrekken. Dit was geen incident. De wet verplicht fabrikanten, artsen of ziekenhuizen niet om deel te nemen. In de praktijk stopt het ‘recht’ om te proberen waar de bereidheid van anderen begint.

De wet dwingt farmaceutische bedrijven niet om experimentele middelen beschikbaar te stellen – en dat hoort ook niet. Bedrijven weigeren vaak vanwege de hoge kosten, aansprakelijkheidsrisico’s en de vrees dat negatieve uitkomsten hun goedkeuringsproces kunnen vertragen. Ook artsen en ziekenhuizen staan onder druk, zowel professioneel als institutioneel, en moeten zelf kunnen beslissen of ze meewerken of niet. Bovendien heeft de FDA nog steeds de uiteindelijke zeggenschap over goedkeuringen, waardoor bedrijven sterke incentives hebben om risico’s te vermijden.

De zaak rond RP1 illustreert deze kloof. Patiënten met gevorderd melanoom – velen van hen hebben alle standaardbehandelingen al geprobeerd – zijn vaak bereid om onzekerheid te accepteren in ruil voor een kans op verbetering. Maar het huidige systeem vraagt niet primair wat de risico’s zijn die patiënten bereid zijn te nemen. In plaats daarvan wordt de toegang tot experimentele behandelingen bepaald door een complex web van bureaucratie, commerciële belangen en juridische overwegingen. Het ‘Right to Try’-beleid had hoop moeten bieden, maar voor veel patiënten blijft het een lege belofte.