Recht auf Heilversuch: Warum scheitert die Umsetzung?

Die jüngste Ablehnung des experimentellen Immuntherapeutikums RP1 durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat bei Onkologen und Patienten für Empörung gesorgt. Das Medikament sollte als Immuntherapie bei fortgeschrittenem malignen Melanom eingesetzt werden. Die FDA begründete ihre Entscheidung mit unzureichenden Wirksamkeitsnachweisen und Bedenken hinsichtlich des Studiendesigns.

Mediziner und Forscher widersprechen dieser Einschätzung vehement. Sie argumentieren, dass die FDA vielversprechende Daten ignoriert und Maßstäbe anlegt, die für Patienten mit begrenzten Therapieoptionen nicht angemessen seien. Für Betroffene, die bereits alle Standardbehandlungen ausgeschöpft haben, bedeutet diese Entscheidung nicht nur eine regulatorische Hürde – sie kann über Leben und Tod entscheiden.

Was ist aus dem "Right to Try"-Gesetz geworden?

Die FDA-Entscheidung wirft eine zentrale Frage auf: Was ist aus dem "Right to Try"-Gesetz geworden, das während der Amtszeit von US-Präsident Donald Trump eingeführt wurde? Das Gesetz sollte genau solche Fälle regeln und terminal kranken Patienten mit begrenzten Therapieoptionen den Zugang zu noch nicht zugelassenen Medikamenten ermöglichen – ohne jahrelange Wartezeit auf eine reguläre Zulassung.

Das Gesetz zielte darauf ab, bürokratische Hürden abzubauen und Patienten, Ärzten sowie Pharmaunternehmen mehr Flexibilität zu geben. Kritiker warnten jedoch bereits bei seiner Verabschiedung 2018, dass das Gesetz weniger bewirken würde als von seinen Befürwortern versprochen. Sie wiesen darauf hin, dass die eigentlichen Hindernisse nicht nur in der FDA-Regulierung lägen, sondern auch in der Zurückhaltung der Hersteller, ethischen Prüfungsanforderungen und Haftungsfragen.

Das Gesetz als leere Worthülse?

Die Realität zeigt: Das "Right to Try"-Gesetz hat sich in der Praxis als kaum wirksam erwiesen. Laut Angaben der FDA wurden zwischen 2018 und 2022 lediglich zwölf Medikamente über diesen Weg genutzt. Seitdem liegt die Zahl bei nur wenigen Anwendungen pro Jahr. Statt eines neuen Zugangswegs handelt es sich eher um eine symbolische Genehmigung, die selten zu tatsächlichem Zugang führt.

Bereits 2019 berichtete STAT News über einen ALS-Patienten, dessen Name im Gesetzestext erwähnt wird – und der dennoch keine Behandlung erhalten konnte, weil Pharmaunternehmen die Abgabe verweigerten. Dies war kein Einzelfall. Das Gesetz verpflichtet weder Hersteller noch Ärzte oder Krankenhäuser zur Teilnahme. Praktisch endet das "Recht auf Heilversuch" dort, wo die Bereitschaft anderer beginnt.

Warum scheitert die Umsetzung?

Das Gesetz sieht keine Verpflichtung für Pharmaunternehmen vor, experimentelle Medikamente bereitzustellen – und das ist auch richtig so. Hersteller lehnen solche Anfragen häufig aus Kostengründen, Haftungsbedenken oder der Sorge ab, dass negative Auswirkungen die reguläre Zulassung gefährden könnten. Auch Ärzte und Krankenhäuser stehen vor ähnlichen Herausforderungen: berufliche Risiken, institutionelle Vorgaben und die Freiheit, selbst über ihre Beteiligung zu entscheiden.

Die FDA behält weiterhin die Kontrolle über die finale Zulassung. Dies gibt Unternehmen starke Anreize, jede Form von Risiko zu vermeiden – selbst wenn Patienten bereit wären, mögliche Nebenwirkungen in Kauf zu nehmen. Der Fall RP1 verdeutlicht diese Lücke im System. Patienten mit fortgeschrittenem Melanom, die keine Standardtherapien mehr haben, wären möglicherweise bereit, Unsicherheiten in Kauf zu nehmen, um eine Chance auf Besserung zu erhalten. Doch das aktuelle System fragt nicht primär nach den Risiken, die Patienten bereit sind einzugehen, sondern nach den regulatorischen und wirtschaftlichen Interessen der Beteiligten.

"Das 'Right to Try'-Gesetz sollte Hoffnung geben. Doch in der Praxis bleibt es oft eine leere Versprechung."

Fazit: Ein Gesetz mit gutem Ansatz, aber mangelnder Umsetzung

Das "Right to Try"-Gesetz war ein wichtiger Schritt, um terminal kranken Patienten mehr Autonomie zu geben. Doch die Umsetzung scheitert an strukturellen Hindernissen: Hersteller sind nicht verpflichtet, Medikamente bereitzustellen, und das Gesetz bietet keine Lösungen für Haftungsfragen oder institutionelle Hürden. Für Patienten wie die mit fortgeschrittenem Melanom bleibt die Hoffnung auf neue Therapien oft unerfüllt – trotz rechtlicher Möglichkeiten.

Die FDA-Entscheidung zu RP1 zeigt einmal mehr, dass das System dringend reformiert werden muss. Patienten brauchen nicht nur ein "Recht auf Heilversuch" auf dem Papier, sondern tatsächlichen Zugang zu lebensrettenden Therapien.