El 'Derecho a Intentarlo' en la práctica: ¿Por qué los pacientes no pueden acceder a terapias experimentales?

La reciente decisión de la Agencia de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) de rechazar RP1, una inmunoterapia experimental contra el melanoma avanzado, ha generado frustración entre oncólogos y pacientes. La agencia emitió una 'carta de respuesta completa', rechazando su aprobación por considerar insuficientes las pruebas de eficacia y cuestionando el diseño del ensayo clínico.

Para los afectados por esta enfermedad en fase avanzada, que ya han agotado los tratamientos convencionales, esta decisión no es un mero trámite administrativo: representa la pérdida de una posible opción terapéutica. Pero, ¿qué ha ocurrido con el 'Derecho a Intentarlo', la ley aprobada en 2018 durante la presidencia de Donald Trump?

El objetivo de esta normativa era claro: permitir que pacientes en fase terminal con opciones limitadas accedieran a tratamientos experimentales sin esperar años a la aprobación definitiva de la FDA. Se buscaba eliminar barreras burocráticas y ofrecer mayor flexibilidad a pacientes, médicos y desarrolladores de fármacos. Sin embargo, la realidad ha sido muy distinta.

El 'Derecho a Intentarlo' en la práctica: promesas vs. resultados

Desde su implementación, la FDA ha registrado solo 12 usos del programa entre 2018 y 2022, con cifras similares en años posteriores. Lejos de ser un nuevo camino hacia la esperanza, la ley se ha convertido en un simple 'permiso' que rara vez se traduce en acceso real.

«El 'Derecho a Intentarlo' no obliga a las farmacéuticas a proporcionar los fármacos, ni a los médicos o hospitales a administrarlos. En la práctica, el 'derecho' termina donde comienza la voluntad de los demás».

En 2019, el medio STAT News documentó el caso de un paciente con ELA —cuyo nombre aparece en la ley— que no pudo acceder al tratamiento porque las empresas se negaron a proporcionarlo. Este no fue un caso aislado, sino una muestra de las limitaciones inherentes al sistema.

¿Por qué las empresas rechazan los tratamientos experimentales?

Las farmacéuticas suelen declinar por múltiples razones:

• Coste elevado: Proporcionar fármacos en investigación implica gastos significativos sin garantía de retorno.
• Riesgos legales: Un resultado adverso podría complicar el proceso de aprobación final.
• Prioridades regulatorias: Las empresas prefieren evitar cualquier factor que pueda retrasar la comercialización.

Además, los médicos y hospitales también enfrentan presiones, como el riesgo profesional y la supervisión institucional, lo que les lleva a ejercer su derecho a rechazar participar.

El caso de RP1 refleja esta brecha entre la teoría y la práctica. Los pacientes con melanoma avanzado, muchos de ellos sin alternativas, podrían estar dispuestos a asumir riesgos a cambio de una posible mejora. Sin embargo, el sistema actual no prioriza sus necesidades, sino que se centra en proteger los intereses de los fabricantes y en evitar conflictos regulatorios.

Mientras tanto, la FDA mantiene el control sobre la aprobación final, lo que refuerza la reticencia de las empresas a arriesgarse. El 'Derecho a Intentarlo' sigue siendo, en gran medida, un derecho teórico.