Direito de Tentar: Por que pacientes ainda não conseguem acessar tratamentos experimentais?

A recusa recente da Food and Drug Administration (FDA) em aprovar o RP1, uma imunoterapia experimental para melanoma avançado, gerou frustração entre oncologistas e pacientes. A agência emitiu uma "carta de resposta completa", rejeitando o tratamento por considerar insuficientes as evidências de eficácia e questionando o desenho do estudo clínico.

Oncologistas e pesquisadores contestam a decisão, argumentando que a FDA desconsiderou dados promissores de resposta ao tratamento e aplicou critérios inadequados para pacientes sem outras opções. Para quem enfrenta melanoma em estágio avançado e já esgotou as terapias padrão, a recusa não é apenas uma questão regulatória abstrata — pode significar a diferença entre ter mais uma chance ou nenhuma.

Essa situação levanta uma pergunta inevitável: O que aconteceu com o "Direito de Tentar"? A política, criada durante o primeiro mandato de Donald Trump, foi projetada justamente para esses casos. No entanto, mesmo quando pacientes são informados sobre esse direito, ele muitas vezes existe mais no papel do que na prática.

Como funciona o Direito de Tentar?

O Right to Try Act, aprovado pelo Congresso em 2018, foi apresentado como uma solução simples: pacientes terminais com opções limitadas poderiam acessar terapias experimentais sem esperar anos pela aprovação total da FDA. A lei buscava reduzir burocracia, oferecendo maior flexibilidade a pacientes, médicos e desenvolvedores de medicamentos.

Desde então, críticos alertavam que a lei não resolveria todos os problemas. Eles argumentavam que as verdadeiras barreiras não estavam apenas na supervisão da FDA, mas também na relutância das fabricantes, exigências de comitês de ética e questões de responsabilidade legal. Nesse aspecto, estavam certos.

O que mudou desde 2018?

Quando o presidente Donald Trump sancionou a lei em 2018, cercado por pacientes, prometeu uma "liberdade fundamental" que traria esperança a quem enfrenta doenças terminais. Oito anos depois, os resultados práticos estão muito aquém das promessas.

Dados da própria FDA revelam que, entre 2018 e 2022, apenas 12 medicamentos foram acessados por meio do programa — uma média de três por ano. Desde então, o número não aumentou significativamente. Em vez de criar uma nova via de acesso, a lei se tornou, na prática, uma "autorização para tentar", que raramente se traduz em acesso real.

O caso do paciente com ELA

Em 2019, a STAT News relatou o caso de um paciente com esclerose lateral amiotrófica (ELA) — cujo nome foi usado na campanha pela lei — que não conseguiu obter o tratamento experimental. A empresa fabricante se recusou a fornecê-lo. Não foi um caso isolado.

A lei não obriga fabricantes, médicos ou hospitais a participarem. Na prática, o "direito" de tentar termina onde começa a disposição dos outros envolvidos. Além disso, as empresas muitas vezes recusam por motivos como custos elevados, riscos de responsabilidade legal e medo de que eventos adversos prejudiquem a aprovação futura do medicamento.

Médicos e hospitais também enfrentam pressões semelhantes, incluindo riscos profissionais e supervisão institucional, o que os leva a exercer seu julgamento ou recusar participação. Enquanto isso, como a FDA ainda controla a aprovação final, as empresas têm fortes incentivos para evitar qualquer coisa que possa comprometer esse processo.

O caso do RP1 e os limites do sistema

Pacientes com melanoma avançado — muitos deles sem outras opções — podem estar dispostos a aceitar incertezas em troca de uma chance de benefício. No entanto, o sistema atual não pergunta principalmente quais riscos os pacientes estão dispostos a correr, mas sim quais riscos as empresas, médicos e instituições estão dispostos a assumir.

Enquanto isso, a esperança de milhões de pacientes continua dependendo de um equilíbrio frágil entre regulamentação, interesses comerciais e ética médica.