Droit d'essayer : un espoir pour les patients, mais une réalité inaccessible ?

Le refus récent de la Food and Drug Administration (FDA) d’approuver RP1, un traitement d’immunothérapie expérimental contre le mélanome avancé, a suscité la frustration des oncologues et des patients. Ces derniers y voient une nouvelle occasion manquée d’accéder à une thérapie prometteuse. Le mois dernier, l’agence a envoyé une « lettre de réponse complète », rejetant le traitement en invoquant des preuves insuffisantes d’efficacité et des préoccupations concernant la conception de l’essai clinique.

Les spécialistes et chercheurs contestent cette décision. Ils estiment que la FDA a ignoré des données encourageantes sur les réponses au traitement et appliqué des critères inadaptés aux patients en phase terminale, pour qui les options thérapeutiques sont quasi inexistantes. Pour ces malades, cette décision ne relève pas d’une simple formalité administrative : elle peut signifier la différence entre une lueur d’espoir et l’absence totale de solution.

Cette situation soulève une question cruciale : qu’est devenu le droit d’essayer, une loi promulguée sous l’administration Trump en 2018 ? Conçue pour répondre précisément à ce type de cas, cette législation devait permettre aux patients en phase terminale d’accéder à des traitements expérimentaux sans attendre des années pour une approbation complète de la FDA.

Une loi ambitieuse, mais des résultats limités

Le Right to Try Act, adopté par le Congrès en 2018, visait à lever les barrières bureaucratiques et à offrir aux patients, aux médecins et aux développeurs de médicaments une plus grande flexibilité. Pourtant, dès son entrée en vigueur, des critiques avaient mis en garde contre son efficacité réelle. Ils soulignaient que les obstacles ne se limitaient pas à la réglementation de la FDA, mais incluaient aussi la réticence des fabricants, les exigences des comités d’éthique et les craintes de responsabilité juridique.

Les promesses étaient grandes. Lors de la signature de la loi en 2018, entourée de patients, l’ancien président Donald Trump avait évoqué une « liberté fondamentale » offrant un espoir aux malades en phase terminale. Huit ans plus tard, les résultats sont bien en deçà des discours. Selon la FDA, seulement 12 médicaments ont été utilisés dans le cadre de ce droit entre 2018 et 2022, et quelques autres chaque année depuis. Ce dispositif ne constitue pas une nouvelle voie d’accès, mais plutôt une autorisation théorique qui se heurte souvent à la réalité.

Un droit théorique, mais rarement appliqué

Dès 2019, des cas concrets ont révélé les limites de cette loi. Le média STAT News rapportait alors le cas d’un patient atteint de sclérose latérale amyotrophique (SLA), dont le nom figurait dans la loi, mais qui n’avait toujours pas pu accéder au traitement, les entreprises refusant de le fournir. Ce n’était pas un cas isolé. La loi n’impose en effet aucune obligation aux fabricants, aux médecins ou aux hôpitaux de participer à ces essais.

En pratique, le « droit d’essayer » s’arrête là où commence la volonté des autres acteurs. Les entreprises pharmaceutiques, par exemple, refusent souvent de fournir des traitements expérimentaux en raison des coûts élevés, des risques de responsabilité juridique ou de la crainte que des effets indésirables ne compromettent l’approbation finale de leurs produits. Les médecins et les hôpitaux, de leur côté, sont soumis à des pressions institutionnelles et professionnelles, les incitant à éviter toute implication risquée.

Le cas de RP1 illustre parfaitement cette contradiction. Les patients atteints de mélanome avancé, souvent après avoir épuisé les traitements standards, pourraient être prêts à accepter un certain niveau d’incertitude en échange d’une chance de survie. Pourtant, le système actuel ne semble pas conçu pour répondre à cette demande. Il ne s’agit pas seulement de savoir quels risques les patients sont prêts à prendre, mais aussi de savoir si le cadre réglementaire et industriel actuel est prêt à les accompagner.