암환자의 '시도할 권리'는 어디에? FDA의 RP1 거부와 'Right to Try'의 한계

'시도할 권리' 법제화 후 8년, 현실은 여전히 문턱 높다

미국 FDA가 말기 흑색종 치료제 RP1의 승인을 거부하면서 환자와 암전문의들이 frustration를 felt. FDA는 지난달 "완료 응답 서한"을 발송하며 RP1의 승인을 거부했는데, 그 이유는 "효과성에 대한 증거 부족"과 "임상시험 설계의 문제" 때문이라고 밝혔다. 그러나 암전문의와 연구자들은 이 결정에 반발하며, FDA가 환자의 남은 선택지가 거의 없는 현실을 고려하지 않고 encouraging response data를 무시했다고 주장했다.

RP1 거부, 환자에게는 '생존의 갈림길'

표준 치료를 모두 마친 말기 흑색종 환자에게 FDA의 결정은 단순한 regulatory judgment가 아니다. 이는 "한 가지 선택지가 더 있는가, 아니면 아무것도 없는가"의 차이를 의미한다. 문제는 2018년 도입된 'Right to Try' 법이 제정되었음에도 불구하고, 이 법이 실질적인 접근성을 보장하지 못하고 있다는 점이다.

'Right to Try' 법의 취지와 현실의 괴리

2018년 트럼프 전 대통령이 서명한 'Right to Try' 법은 "말기 환자가 FDA의 full approval을 기다리지 않고 investigational therapy(실험 중인 치료제)를 사용할 수 있도록 한다"는 간단한 아이디어에서 출발했다. 이 법은 관료주의적 장벽을 제거하고, 환자·의사·제약사에게 더 큰 flexibility를 제공한다는 목표를 세웠다. 그러나Critics는 이 법이 실제로는 제한적인 효과에 그칠 것이라고 경고했다.

비판가들은 FDA의 oversight 외에도, 제약사의 reluctance, IRB(institutional review board) 요구사항, liability concerns 등이 더 큰 장벽이라고 지적했다. 그리고 그들은 옳았다. 트럼프 전 대통령은 2018년 환자들과 함께 이 법에 서명하며 "죽어가는 환자에게 hope을 주는 fundamental freedom"이라고 강조했지만, 8년이 지난 지금 그 실적은 rhetoric만큼 두텁지 않다.

FDA 보고서에 나타난 'Right to Try'의 한계

FDA에 따르면, 'Right to Try' 법이 시행된 2018년부터 2022년까지 총 12건의 약물이 사용되었을 뿐이며, 이후에도 매년 몇 건에 불과하다. 이는 새로운 pathway가 아니라, 일종의 "허가서"에 불과하다는 평가를 받고 있다. 실제로 2019년 STAT News는 ALS 환자 한 명이 이 법의 이름을 내세웠음에도 불구하고 치료제를 얻을 수 없었다고 보도했는데, 이는 결코 isolated case가 아니었다.

이 법은 제약사나 의료기관, 병원에 참여를 강제하지 않는다. 즉, '시도할 권리'는 타인의 willingness가 시작되는 지점에서 멈춘다. 제약사는 investigational product를 제공할 의무가 없으며, 비용·liability concerns·부작용 발생 시 approval에 미칠 영향 등을 이유로 제공을 거부하는 경우가 많다. 의료진과 병원 또한 professional risk와 institutional oversight를 이유로 참여를 꺼린다.

RP1 사례가 보여주는 시스템적 문제

RP1의 경우, 말기 흑색종 환자들은 uncertainty를 감수하고서라도 치료의 기회를 원할 수 있다. 그러나 현 시스템은 환자의 위험 감수 여부를 묻기보다, 제약사와 FDA의 규제와 책임을 우선시한다. 환자에게는 "한 번 더 시도해 볼 권리"가 있지만, 그 권리는 현실에서는 쉽게 실현되지 못하고 있다.

"Right to Try는 환자에게 hope을 주기 위한 법이었지만, 실제로는 이름뿐인 경우가 많다. 제약사, 병원, regulator가 각자의 책임을 회피하는 구조에서는 환자의 권리가 보장될 수 없다."
– 암전문의 A씨

제도 개선 필요성 제기

의료계와 환자단체는 'Right to Try' 법의 실효성을 높이기 위한 제도 개선을 요구하고 있다. 제약사의 liability protection 강화, IRB 절차 간소화, 환자-의사 간 정보 투명성 제고 등이 논의되고 있지만, 아직까지는 뚜렷한 해결책이 나오지 않고 있다. 환자들은 "시도할 권리"가 법적으로 보장되어 있음에도 불구하고, 현실에서는 여전히 문턱이 높다는 점에 frustration를 felt하고 있다.