זכות הניסיון: מדוע מטופלים אינם יכולים לממש אותה?

בחודש שעבר הוציאה מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) מכתב תשובה מלא לדחייתו של הטיפול החדשני RP1, תרופה אימונותרפית ניסיונית לטיפול במלנומה מתקדמת. ההחלטה עוררה זעם בקרב אונקולוגים וחולים, שראו בה עוד דוגמה לתרופה מבטיחה הנשללת ממטופלים בשעותיהם האחרונות. ה-FDA נימק את הדחייה בחוסר הוכחות מספקות ליעילות הטיפול ובחששות לגבי עיצוב המחקר הקליני.

אולם רופאים וחוקרים טוענים כי ה-FDA התעלם מהנתונים המעודדים שהציגו, והחיל סטנדרטים שאינם מתאימים למטופלים שאין להם אפשרויות טיפול אחרות. עבור חולים עם מלנומה מתקדמת שסיימו את כל הטיפולים הסטנדרטיים, ההחלטה אינה עניין רגולטורי בלבד – היא יכולה להיות ההבדל בין תקווה לחוסר תקווה.

שאלה אחת עולה מאליה: מה קרה ל'זכות הניסיון', המדיניות שנחקקה בתקופת ממשל טראמפ הראשונה? החוק נועד בדיוק למצבים אלה. ובכל זאת, גם כאשר מטופלים נותרים עם 'זכות' לכאורה לגישה לתרופות ניסיוניות, זכות זו קיימת לרוב רק על הנייר.

מהו חוק 'זכות הניסיון'?

בשנת 2018 העביר הקונגרס האמריקאי את חוק 'זכות הניסיון' הפדרלי במטרה פשוטה: לאפשר לחולים סופניים עם אפשרויות טיפול מוגבלות לגשת לתרופות ניסיוניות ללא צורך להמתין שנים לאישור מלא של ה-FDA. החוק נועד להסיר חסמים ביורוקרטיים ולתת גמישות רבה יותר לחולים, לרופאים ולמפתחי תרופות.

אולם כבר בעת חקיקתו, מתנגדי החוק הזהירו כי הוא יפעל פחות ממה שהציעו תומכיו. הם טענו כי החסמים האמיתיים אינם רק פיקוח ה-FDA, אלא גם הסתייגותם של יצרני התרופות, דרישות ועדות ביקורת מוסדיות וחששות מפני תביעות משפטיות. בפועל, הם צדקו.

הפער בין ההבטחה למציאות

כאשר נשיא דונלד טראמפ חתם על חוק 'זכות הניסיון' בשנת 2018, הוא הציג אותו כ'חופש יסודי' שייתן תקווה לחולים גוססים. שמונה שנים לאחר מכן, המציאות שונה למדי מהרטוריקה. על פי נתוני ה-FDA, רק מספר מצומצם של תרופות ניתנו במסגרת החוק – 12 תרופות בלבד בין השנים 2018 ל-2022, ומספר דומה מדי שנה מאז.

החוק לא יצר מסלול חדש, אלא למעשה העניק 'רשות' שלא תורגמה לרוב לגישה בפועל. הפער התגלה כמעט מיד. בשנת 2019 דיווחה STAT News על מקרה של חולה ALS, שמו הופיע בחוק, שלא הצליח להשיג את הטיפול הניסיוני למרות זכותו לכאורה. מקרה זה לא היה יוצא דופן.

החוק אינו מחייב יצרני תרופות, רופאים או בתי חולים לספק תרופות ניסיוניות – והוא לא אמור לחייב. חברות תרופות רבות מסרבות לספק תרופות מסיבות שונות: עלות גבוהה, חששות מפני תביעות משפטיות ותוצאות לוואי שעלולות לסכן את אישור התרופה בעתיד. גם רופאים ובתי חולים מתמודדים עם לחצים דומים, לרבות סיכונים מקצועיים ופיקוח מוסדי, והם רשאים להחליט שלא להשתתף.

במקביל, בשליטת ה-FDA על אישור התרופות הסופיים, לחברות התרופות יש תמריץ חזק להימנע מכל דבר שעלול לסכן את אישורן. מקרה ה-RP1 ממחיש את הפער הזה היטב: חולים עם מלנומה מתקדמת, רבים מהם סיימו את כל הטיפולים הסטנדרטיים, מוכנים לקחת סיכון תמורת סיכוי להצלה. אך המערכת הנוכחית אינה שואלת מהו הסיכון שהחולים מוכנים לקחת – אלא מה עלול לסכן את אישור התרופה.

מדוע 'זכות הניסיון' נכשלת?

• אין חובה לספק תרופות: החוק אינו מחייב יצרנים לספק תרופות ניסיוניות, והם רשאים לסרב מסיבות כלכליות, משפטיות או מקצועיות.
• חששות מקצועיים ורפואיים: רופאים ובתי חולים עלולים להימנע מהשתתפות בשל סיכונים מקצועיים, דרישות מוסדיות או חשש מפני תביעות.
• פיקוח ה-FDA: למרות החוק, ה-FDA עדיין שולט בתהליך האישור הסופי, מה שמעודד חברות להימנע מטיפולים שעלולים לסכן את אישורן.
• מחסור בנתונים מלאים: לעיתים קרובות, הנתונים הקליניים אינם מספקים כדי לשכנע יצרנים או רופאים לספק את התרופה, גם כאשר החולים מוכנים לקחת את הסיכון.

מה ניתן לעשות?

הפתרון אינו פשוט, אך ישנן מספר דרכים לשפר את המצב:

• הגברת המודעות: יש להעלות את המודעות בקרב חולים ורופאים לגבי הזכויות הקיימות ולדרוש שקיפות רבה יותר מצד ה-FDA ויצרני התרופות.
• שינוי חקיקתי: ייתכן שיש צורך בחקיקה נוספת שתחייב יצרנים לספק תרופות ניסיוניות במקרים מסוימים, או שתיצור מנגנונים נוספים להבטחת גישה.
• שיתוף פעולה בין-לאומי: למדינות אחרות יש מודלים שונים לגישה לתרופות ניסיוניות. ניתן ללמוד מהן ולהתאים פתרונות למציאות האמריקאית.
• תמיכה בארגוני חולים: ארגוני חולים יכולים למלא תפקיד מרכזי בהעברת מידע, תמיכה בחולים ובפעילות לקידום זכויותיהם.