חברת התרופות השווייצרית רוש חשפה ביום שלישי נתונים עדכניים מתוך ניסויים קליניים של תרופה ניסיונית לטיפול בטרשת נפוצה, צעד מקדים להגשת בקשה לאישור תרופה חדשה. החברה טוענת כי התרופה, הנקראת פנברוטיניב, מסוגלת להפחית באופן משמעותי את שיעורי ההישנות של המחלה ולהאט את התקדמות הנכות הנגרמת ממנה.
ההחלטה כעת נתונה בידי רשויות הבריאות: האם התרופה תזכה לאישור שיווק, לאור הנתונים החיוביים אך גם לנוכח חששות בטיחותיים שעלו במהלך הניסויים.
ניסויים מוצלחים, אך סימני שאלה נותרים
שלושה ניסויים קליניים מאוחרים של פנברוטיניב הראו יעילות גבוהה בטיפול בטרשת נפוצה, אולם מומחים ורגולטורים מתמקדים בשני סוגיות מרכזיות:
- בטיחות הכבד: דווח על אותות בטיחות חשודים בכבד, אשר בעבר הובילו לדחיית תרופה דומה של חברת סאנופי על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA).
- מקרי מוות הקשורים לתרופה: בנתונים שפורסמו ביום שלישי, נמסר על שני מקרי מוות בקרב מטופלים שנטלו את התרופה במהלך הניסויים.
חששות אלה מעלים סימני שאלה לגבי האיזון בין היתרונות הטיפוליים לבין הסיכונים הפוטנציאליים, במיוחד לאור ההשלכות הקשות של טרשת נפוצה על איכות החיים של החולים.
הדרך לאישור – בין תקווה לסיכון
אם תאושר, פנברוטיניב תצטרף לקבוצת תרופות חדשניות לטיפול בטרשת נפוצה, אשר מציעות תקווה לחולים רבים. עם זאת, הרשויות נדרשות לבחון בקפידה את הנתונים הקליניים, כולל תופעות הלוואי החמורות שדווחו, על מנת להבטיח כי התרופה תהיה בטוחה לשימוש נרחב.
החלטת ה-FDA והרשויות האירופאיות צפויה להשפיע לא רק על עתיד התרופה, אלא גם על אסטרטגיות הפיתוח של חברות תרופות נוספות בתחום זה.
כתבות קשורות
עליית השימוש בקרטום בקרב צעירים בארה״ב: סיכונים והתמודדות
A national study of kratom use in the US found rising popularity among young adults, and it is linked to addiction and mental health issues, according...
ארה"ב לוחצת על גרמניה: העלאת מחירי התרופות, וההשפעה על חברות הביוטק
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
גלולות להפלה בדואר: מה המצב המשפטי כיום?
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
מנהל המזון והתרופות האמריקאי חסם תרופה חדשנית למלנומה בעקבות שינויים בהנהגה
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
בגיל 73: התרופות שלי משנות צבעים וצורות – ואני לא יודע למה
At the ripe old age of 73, I take six drugs — four prescription and two over-the-counter pills — every day. I keep careful track of them. But recently...
בית המשפט העליון שומר על זכותן של נשים לתרופת ההפלה הנפוצה
WASHINGTON — The Supreme Court on Thursday preserved women’s access to a drug used in the most common method of abortion, rejecting lower-court restri...
פרישת מקארי והאתגר של קאסי: מה צפוי למערכת הבריאות בוושינגטון?
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
מי ינהל את ה-FDA? המירוץ למציאת מנהל הבא של הסוכנות הפדרלית
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...